La Commissione Europea ha autorizzato la terapia a base di dimetilfumarato (nota come BG-12) per trattamento orale della sclerosi multipla. Sviluppato da Biogen Idec (www.biogenidec.com), BG-12 è una terapia orale a base di dimetilfumarato sviluppata per il trattamento della sclerosi multipla recidivanteremittente (RRMS), la forma più comune di sclerosi multipla. BG-12 è il primo farmaco che ha dimostrato di attivare la trascrizione del gene Nrf2 noto per difendere dallo stress ossidativo che porta alla morte neuronale, proteggere la barriera ematoencefalica e sostenere il mantenimento dell’integrità della mielina nel sistema nervoso centrale. L’approvazione europea si basa sui dati di un vasto programma di sviluppo clinico che ha incluso due studi di Fase III, Define e Confirm, che hanno coinvolto oltre 2.600 pazienti RRMS, così come uno studio di estensione, ancora in corso, in cui alcuni pazienti sono stati seguiti per più di quattro anni. Nello studio Define, BG-12, somministrato due volte al giorno, ha ridotto la percentuale di pazienti con recidiva del 49% (p<0,0001), il tasso annualizzato di ricadute (ARR) del 53% (p<0,0001) e la progressione della disabilità, mantenuta a 12 settimane valutata con la scala Edss (Expanded Disability Status Scale), del 38% (p=0,0050) a due anni rispetto al placebo. Nello studio Confirm, il farmaco, somministrato due volte al giorno, ha ridotto il tasso annualizzato di ricadute (ARR) del 44% (p<0,0001) e la percentuale di pazienti con ricadute del 34% (p<0,0001) rispetto al placebo a due anni. Sebbene non abbia raggiunto la significatività statistica, BG12 ha mostrato una riduzione del 21% della progressione della disabilità mantenuta a 12 settimane nello studio Confirm. Inoltre, entrambi gli studi hanno mostrato che il dimetilfumarato ha significativamente ridotto il carico lesionale cerebrale rispetto al placebo, come dimostrato dalle indagini di risonanza magnetica. I più comuni effetti collaterali associati al dimetilfumarato osservati negli studi clinici sono rossore cutaneo ed eventi gastrointestinali (per esempio, diarrea, nausea e dolori addominali). Altri effetti indesiderati comprendono una riduzione media della conta linfocitaria durante il primo anno di trattamento, che poi si stabilizza. Non si è riscontrato alcun aumento del rischio di infezioni serie o neoplasie associate al trattamento né sono state osservate infezioni opportunistiche.
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