SOBI (Swedish Orphan Biovitrum) e Biogen hanno annunciato in un comunicato stampa la presentazione dei risultati parziali dello studio B-YOND su rFIXFc al 67° Congresso Annuale della National Hemophilia Foundation svoltosi a Dallas.
Lo studio B-YOND su rFIXFc
Lo studio di Fase III, di lungo termine, in aperto B-YOND, attualmente ancora in corso, è uno studio di estensione su pazienti con emofilia B grave, che hanno completato gli studi cardine registrativi di Fase III B-LONG o Kids B-LONG. Lo studio ha arruolato 116 pazienti maschi, di cui 93 (81%) hanno completato lo studio B-LONG e 23 (100%) lo studio pediatrico Kids B-LONG.
L’endpoint primario dello studio è la valutazione dell’insorgenza di anticorpi inibitori. Gli endpoint secondari comprendono: numero di episodi emorragici su base annua (ABR) – compresi emartri spontanei – per soggetto, giorni di esposizione alla terapia per partecipante. Ulteriori esiti rilevanti per la valutazione sono: incidenza di eventi avversi e di eventi avversi gravi, e valutazione del trattamento dell’episodio emorragico (numero di infusioni, dosaggio dell’infusione).
La durata mediana complessiva della terapia, a partire dall’inizio degli studi B-LONG e Kids B-LONG e per tutto il periodo dello studio B-YOND al momento dell’analisi, è stata di 171,6 settimane per adulti e adolescenti (n=93) e di 95,3 settimane per i bambini al di sotto dei 12 anni (n=23). I pazienti reclutati per lo studio sono stati trattati in regime di profilassi, con somministrazioni a intervalli di una – due settimane e, al momento dell’analisi, hanno mantenuto bassi tassi di sanguinamento senza sviluppo di inibitori (anticorpi neutralizzanti che possono interferire con l’attività della terapia in corso).
I risultati dell’analisi ad interim indicano che gli adulti e gli adolescenti in profilassi hanno mantenuto la protezione dagli episodi di sanguinamento con una somministrazione del farmaco ad intervalli di una-due settimane. Il tasso mediano di sanguinamenti su base annua (annualized bleeding rate o ABR) nei pazienti in profilassi è stato rispettivamente di 2,28 per i soggetti in terapia settimanale (20-100 IU/kg di rFIXFc ogni sette giorni), di 2,25 per quelli in terapia personalizzata (100 IU/kg di rFIXFc a intervalli di 8-16 giorni, o a settimane alterne) e di 2,42 per il gruppo a terapia modificata (terapia personalizzata nel caso cui non si ottenga una profilassi ottimale) contro un ABR mediano di 11,27 nei pazienti sottoposti a terapia on demand.
L’ABR complessivo mediano nei bambini al di sotto dei 6 anni d’età in profilassi settimanale (n=9) è stato pari a zero, mentre nei bambini d’età compresa fra 6 e 12 anni in terapia settimanale, personalizzata e modificata è stato rispettivamente di 2,65 (n=10), 2,37 (n=5) e 3,13 (n=1). In ogni coorte di pazienti suddivisi per età, la dose mediana settimanale, per i soggetti precedentemente in regime di profilassi, è risultata simile nei bracci in terapia settimanale e personalizzata.
rFIXFc
rFIXFc è una proteina di fusione ricombinante a lunga durata d’azione del fattore IX della coagulazione legato al dominio Fc dell’immunoglobulina umana IgG1 umana, indicata per soggetti con emofilia B grave, trattati per un periodo fino a due anni. La fusione del fattore IX con la porzione Fc consente al farmaco di prolungare il tempo di permanenza della terapia nell’organismo.
Il dossier di rFIXFc è stato inoltrato a giugno 2015 all’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) per ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio.
rFIXFc è già stato approvato negli Stati Uniti, in Canada, in Australia e in Giappone per adulti e bambini con emofilia B.
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