L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato la presentazione del dossier sulla base del quale PTC Therapeutics intende ottenere una nuova indicazione terapeutica per ataluren nel trattamento della fibrosi cistica causata da una mutazione nonsense (nmCF) per pazienti che non siano in trattamento cronico con antibiotici aminoglicosidici per via inalatoria. Lo annuncia PTC Therapeutics attraverso un comunicato stampa.
Il dossier presentato alle Autorità Regolatorie Europee per ottenere l’indicazione di ataluren al trattamento della nmCF si basa sui risultati di uno studio di fase III già concluso condotto in doppio cieco, che confrontava ataluren vs placebo in pazienti con nmCF.
PTC Therapeutics sta conducendo un altro studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato vs placebo in pazienti affetti da nmCF, il cui arruolamento è ancora in corso.
Ataluren
Ataluren è una terapia orale creata allo scopo di ripristinare una proteina che risulta alterata a causa di una mutazione nonsense e che determina una malattia genetica (terapia restaurativa proteinica).
Ataluren ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Area Economica Europea nel luglio 2014 con l’indicazione al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne generata da una mutazione nonsense (nmDMD) nei pazienti ancora in grado di camminare e di età dai cinque anni in su.
«Siamo entusiasti del procedere della nostra seconda indicazione, che rappresenta un’altra pietra miliare nella piena realizzazione del potenziale terapeutico di ataluren – ha affermato Stuart W. Peltz, Ph. D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics – non vediamo l’ora di poter lavorare con le Autorità Regolatorie per mettere al più presto ataluren a disposizione dei pazienti con fibrosi cistica causata da una mutazione nonsense, poiché non esistono al momento opzioni terapeutiche che agiscano direttamente sulla causa della loro malattia».
PTC Therapeutics
PTC è una società biofarmaceutica che si dedica alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di piccole molecole per somministrazione orale che nel campo della biologia dell’RNA agiscono sui processi di controllo post-trascrizionale.
I processi di controllo post-trascrizionali sono gli eventi che regolano i livelli e i tempi della produzione di proteine nelle cellule durante e dopo che una molecola di RNA o mRNA viene copiata dal DNA attraverso il processo di trascrizione.
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