Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) e Biogen hanno reso noto in un comunicato stampa che la Commissione Europea ha approvato rFVIIIFc per il trattamento dell’emofilia A nei 28 Paesi membri dell’Unione Europea (UE), oltre ad Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
«L’approvazione di rFVIIIFc da parte della Commissione Europea è una pietra miliare per tutti coloro che convivono con l’emofilia o se ne occupano, poiché è in grado di offrire un potenziale miglioramento nel trattamento della patologia anche in Europa – ha dichiarato Nicola Zancan, Business Unit Director, Haemophilia Italy, Greece, Cyprus and Malta. – I nostri sforzi sono ora rivolti a garantire che le persone affette da emofilia A nel nostro Paese possano avere accesso a rFVIIIFc in modo tempestivo e sostenibile».
rFVIIIFc
rFVIIIFc, proteina di fusione ricombinante a lunga durata d’azione costituita dal fattore VIII della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana, offre a soggetti con emofilia A una protezione estesa nei confronti di episodi emorragici, con iniezioni profilattiche praticate ogni tre – cinque giorni.
rFVIIIFc è stato sviluppato legando a una molecola del fattore VIII con delezione del dominio B la porzione Fc dell’immunoglobulina umana IgG1. Si ritiene che ciò consenta a rFVIIIFc di utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo per prolungare il tempo di emivita.
Benché la fusione con la porzione Fc sia una tecnica in uso da oltre 15 anni, Sobi e Biogen sono le prime aziende a usarla per il trattamento dell’emofilia.
rFVIIIFc è indicato sia per la profilassi sia per la terapia ‘al bisogno’ in soggetti di tutte le età affetti da emofilia A.
L’approvazione da parte della Commissione Europea si è basata sui risultati dello studio clinico di fase 3 A-LONG, che ha esaminato l’efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di rFVIIIFc in soggetti maschi con emofilia A grave di età superiore ai 12 anni, già trattati in precedenza, e dello studio clinico di fase 3 Kids A-LONG, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza del farmaco in bambini sotto i 12 anni di età con emofilia A già precedentemente trattati.
Il prodotto sarà disponibile nei primi paesi UE a inizio 2016ed è già approvato negli Stati Uniti, Canada, Australia e Giappone, per la terapia di adulti e bambini con emofilia A.
Sobi e Biogen sono partner nello sviluppo e nella commercializzazione di rFVIIIFc per l’emofilia A. Nel 2014, Sobi ha esercitato i diritti di opt-in per acquisire il pieno diritto allo sviluppo e alla commercializzazione del prodotto nel proprio territorio in aree geografiche prestabilite, che comprendono essenzialmente Europa, Nord Africa, Russia e alcuni Paesi del Medio Oriente. Biogen guida lo sviluppo e la produzione della terapia e ne detiene i diritti di commercializzazione per il Nord America e tutte le altre regioni ad esclusione di quelle facenti parte del territorio di Sobi.
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