Sobi, Swedish Orphan Biovitrum, annuncia in un comunicato stampa, che rFVIIIFc (efmoroctocog alfa) offre buone possibilità di miglioramento degli standard di cura per le persone che convivono con l’emofilia A, grazie ad una maggiore flessibilità nella personalizzazione del trattamento, basata sulle esigenze individuali del paziente.
Lo dimostrano i risultati di un’analisi condotta da un team di ricercatori accademici e Sobi che ha approfondito gli outcome di altri studi ed è stata pubblicata nell’edizione online di Haemophilia, la rivista scientifica organo ufficiale della World Federation of Hemophilia.
rFVIIIFc
rFVIIIFc, efmoroctocog alfa, è una terapia ricombinante del fattore VIII della coagulazione approvata nell’Ue che offre una emivita prolungata nel corpo. È indicata per il trattamento e la profilassi di episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A e può essere utilizzata da persone di tutte le età. rFVIIIFc è stata sviluppata legando ad una molecola del fattore VIII, con delezione del dominio B, la porzione Fc dell’immunoglobulina umana IgG1. Si ritiene che utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo consenta di prolungare l’emivita della terapia nel corpo.
I nuovi risultati su rFVIIIFc per l’emofilia A
Nell’analisi, i livelli di FVIII dei pazienti hanno dimostrato che rFVIIIFc potrebbe aumentare la protezione dai sanguinamenti con un consumo settimanale di fattore simile a quello della terapia sostitutiva convenzionale, riducendo però il numero di infusioni endovenose.
I livelli di FVIII sono spesso considerati un parametro utile per definire il livello di protezione e sono frequentemente utilizzati nella pratica clinica per monitorare la terapia.
L’analisi approfondisce alcuni degli outcome degli studi precedenti che riguardavano, principalmente, i risultati clinici ottenuti con vari livelli di dosaggio.
«Lo scopo del trattamento profilattico nell’emofilia A è la prevenzione degli episodi emorragici – ha affermato Alessandra Antonello, medical director di Sobi Italia. – L’analisi farmacocinetica condotta dimostra il potenziale dei fattori ricombinanti ad emivita prolungata, nello specifico il potenziale di rFVIIIFc, nell’offrire l’opportunità di personalizzare il trattamento profilattico in base al fenotipo emorragico del paziente, fornendo così una maggiore protezione contro i sanguinamenti senza, necessariamente, aumentare il consumo complessivo di fattore».
In profilassi, un livello di FVIII pari a 1 UI/dL è, spesso, consigliato come soglia minima per prevenire gli episodi di sanguinamento. Per alcuni pazienti, tuttavia, non è sufficiente. L’emivita relativamente breve delle terapie sostitutive convenzionali rende necessaria una somministrazione endovenosa frequente e questo può rappresentare un limite per un trattamento ottimale. rFVIIIFc, grazie alla sua clearance ridotta e alla sua emivita prolungata, è potenzialmente in grado di migliorare la protezione dai sanguinamenti, senza aumentare, complessivamente, il consumo di fattore o l’impatto del trattamento stesso.
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