rFVIIIFc (efmoroctocog alfa) è disponibile in Italia per il trattamento dell’emofilia A.
Il fattore VIII ricombinante a emivita prolungata di Sobi™ è ottenuto mediante tecnologia Fc. È indicato per la profilassi e il trattamento dei sanguinamenti in persone con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII). Può essere utilizzato da persone di tutte le età.
rFVIIIFc (efmoroctocog alfa)
Efmoroctocog alfa è una proteina ricombinante di fusione sviluppata legando a una molecola del fattore VIII, con delezione del dominio B, la porzione Fc dell’immunoglobulina umana IgG1. Ciò consente di utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo per prolungare l’emivita della terapia. Per questa sua caratteristica, rFVIIIFc offre una protezione prolungata verso gli episodi emorragici con infusioni endovenose profilattiche praticate ogni 3-5 giorni.
La profilassi dell’emofilia A
In profilassi, un livello di fattore VIII pari a 1 UI/dL è generalmente ritenuto la soglia minima per prevenire gli episodi di sanguinamento. Per alcuni pazienti, tuttavia, non è sufficiente. Pertanto, per mantenere un livello di fattore VIII adeguato, l’emivita relativamente breve delle terapie sostitutive convenzionali rende necessaria una somministrazione endovenosa frequente, un limite per un trattamento ottimale.
Efmoroctocog alfa, grazie alla sua clearance ridotta e all’emivita prolungata, è in grado di migliorare la protezione dai sanguinamenti, senza aumentare, complessivamente, il consumo di fattore o l’impatto del trattamento stesso.
«Accogliamo con favore l’avvento di questo nuovo farmaco, che va ad accrescere l’offerta di prodotti a disposizione dei clinici per fornire risposte terapeutiche sempre più adeguate alle esigenze dei singoli pazienti – dice Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo Onlus) – Terapie in grado di offrire una maggiore protezione per più tempo assicurano una miglior prevenzione verso i sanguinamenti, un importante passo avanti per queste persone, sia dal punto di vista clinico che sociale. Inoltre, ridurre il numero di infusioni rappresenta un concreto vantaggio per la comunità emofilica. L’augurio è che ai pazienti venga consentito l’accesso in tempi brevi a questi nuovi trattamenti, sempre in un’ottica complessiva di sostenibilità del sistema».
L’evoluzione della profilassi per l’emofilia A
«Siamo di fronte a una nuova era, dove la qualità di vita degli emofilici potrà essere ulteriormente migliorata – afferma Giovanni Di Minno, presidente dell’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) – L’arrivo della profilassi in emofilia ha migliorato la qualità di vita dei pazienti, riducendo i sanguinamenti e i danni articolari. Questo, però, imponeva di infondere il fattore sostitutivo più volte a settimana (comunemente 3) e il rischio di sanguinamenti occasionali restava possibile. Disporre di un prodotto a emivita prolungata significa ridurre potenzialmente a zero questo rischio e, allo stesso tempo, diminuire il numero di infusioni. Questo riduce l’impatto del trattamento sulla qualità di vita del paziente e aumenta la sua aderenza alla terapia. Un prodotto a emivita prolungata ci permetterà di essere sempre più vicini all’obiettivo finale: sanguinamenti zero in emofilia».
«La profilassi, così come l’abbiamo conosciuta sino ad oggi, è una sorta di compromesso. Le infusioni si praticano ogni due/tre giorni anche se, per garantire un regime di coagulazione normale, dovrebbero essere ogni 24 ore; l’emivita media delle terapie convenzionali, infatti, è di circa 12 ore – dichiara Andrea Buzzi, presidente di Fondazione Paracelso – L’altro problema è legato agli adolescenti, alla loro scarsa aderenza terapeutica che espone a un rischio elevato di sanguinamenti e emorragie. E la discontinuità favorisce le emorragie cosiddette subcliniche, causa di importanti danni articolari. Ben vengano, quindi, le nuove terapie a emivita prolungata, che possono solo portare ad un innalzamento della qualità di vita di tutta la comunità emofilica».
Studi su rFVIIIFc (efmoroctocog alfa)
La Tecnologia Fc di efmoroctocog alfa (rFVIIIFc) negli studi A-LONG e Kids A-LONG e sulla base dei dati ad interim dello studio di estensione in aperto ASPIRE, ha dimostrato di superare i principali limiti terapeutici esistenti oggi: sia aumentare il livello di protezione senza incrementare il numero di infusioni, sia ridurre la frequenza di somministrazione senza compromettere i livelli di protezione dai sanguinamenti.
L’approvazione di efmoroctocog alfa (rFVIIFc) per l’emofilia A nei 28 Paesi membri dell’Unione europea (UE), oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia, avvenuta nel novembre 2015, si basa sui risultati degli studi clinici di fase III A-LONG e Kids A-LONG.
Nello sviluppo clinico sono stati esaminati l’efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di efmoroctocog alfa negli adulti e adolescenti di età superiore ai 12 anni e in bambini di età inferiore ai 12 anni con emofilia A grave; entrambi i gruppi erano già stati precedentemente trattati con altre terapie.
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