Shire ha presentato la sua nuova stima del tasso globale annuo di sanguinamenti nel mondo (Global Annual Bleed Rate) con l’obiettivo di misurare il peso globale dell’emofilia.
Il GABR si propone di individuare le regioni del mondo che mostrano la necessità maggiore di migliorare la diagnosi e l’accesso alle diverse opzioni di trattamento in emofilia.
I dati del modello GABR fanno parte di una dozzina di presentazioni effettuate da Shire al 10° Congresso annuale dell’Associazione Europea per l’Emofilia (European Association for Haemophilia and Allied Disorders EAHAD) tenutosi dal 1 al 3 febbraio 2017 a Parigi.
I primi risultati della ricerca GABR presentati al EAHAD mostrano che:
- l’incidenza dell’emofilia potrebbe essere tre volte superiore alla corrente stima globale
- ogni 3-15 secondi si verifica un episodio di sanguinamento.
Questo risultato si basa su dati esistenti che mostrano come soltanto il 25% dei pazienti emofilici riceve informazioni adeguate sul trattamento.
«Sappiamo che migliaia di pazienti emofilici continuano a sanguinare regolarmente, in particolare nelle regioni meno curate del mondo, cosa che ha un impatto notevole per la salute delle loro articolazioni, la qualità di vita e la capacità di lavorare o andare a scuola – ha detto Alok Srivastava, M.D., co-autore della ricerca GABR e professore di medicina presso il Christian Medical College, Vellore in India. – Dobbiamo continuare a investire nella raccolta dei dati, in particolare dei pazienti che hanno riportato risultati in termini di tasso annuale di sanguinamento (ABR) per capire al meglio la vera esperienza del paziente e migliorare gli standard di cura a livello globale».
«I pazienti emofilici in tutto il mondo hanno bisogni complessi, che non possono essere soddisfatti con approccio unico valido per tutti (one-size-fits-all) – ha dichiarato Leonard Valentino, M.D., Global Head of Hematology Medical Affairs, Shire. – In qualità di leader globale nelle malattie rare e in particolare nell’ematologia, Shire è impegnata nella ricerca e nell’innovazione per migliorare l’assistenza ai pazienti».
In occasione del Congresso EAHAD Shire ha inoltre presentato dati – tra cui un caso clinico in Emofilia Acquisita A proveniente dall’Italia – che confermano il profilo di sicurezza e l’efficacia del proprio portfolio di terapie sostitutive del fattore per i pazienti con emofilia: dall’emofilia a all’emofilia acquisita, compresi i trattamenti per pazienti con inibitori.
Il trattamento con ricombinante porcino per un paziente con emofilia acquisita
«Per quanto riguarda l’emofilia acquisita si stimano tra i 50 e i 70 casi l’anno in Italia, ovvero 1 caso ogni 1,5 milioni di abitanti – spiega Ezio Zanon, responsabile del Centro emofilia di Padova. – Non sempre però i sintomi vengono riconosciuti tempestivamente e questo, in caso di emofilia acquisita, può portare alla morte. A volte passa anche un mese o due prima che vengano riconosciuti. Un ritardo che può essere fatale. È importante continuare a diffondere le conoscenze sulla malattia attraverso mezzi scientifici e via web».
«Humanitas è stato il primo centro in Italia a utilizzare il trattamento con ricombinante porcino per un paziente con emofilia acquisita – dichiara Corrado Lodigiani, responsabile del centro trombosi Humanitas. – Il farmaco consente di monitorare la risposta al trattamento attraverso la misurazione dei livelli di attività del fattore VIII e quindi di regolare la terapia. Un vantaggio importante rispetto alla terapia tradizionale con agenti bypassanti».
Il trattamento con ricombinante porcino «è stato somministrato al paziente in seconda battuta – prosegue Lodigiani – dopo il fallimento della terapia tradizionale, e in 5 giorni il sanguinamento ha subito un completo arresto e il paziente è stato dimesso. A questa terapia ne abbiamo associata una immunosoppressiva».
«La nuova terapia con fattore VIII ha già dato ottimi risultati – conclude Ezio Zanon – Il farmaco ha l’effetto di ripristinare la normale coagulazione del sangue nei pazienti».
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