Il Premio Galeno Italia 2017 è stato assegnato oggi a Milano. L’iniziativa, una sorta di “premio Nobel” in campo farmaceutico, è nata in Francia nel 1970, è arrivata anche in Italia nel 1992 e premia l’eccellenza e l’innovazione nel campo dello sviluppo di nuovi farmaci.
La sezione Innovazione, ha visto quest’anno l’assegnazione di riconoscimenti per cinque diverse categorie di farmaci, come di seguito riportato:
- “Farmaco di sintesi chimica” – Ocaliva® di Intercept Pharma
- “Farmaco biologico – Praxbind® di Boehringer Ingelheim
- “Farmaco orfano” – Strimvelis® di GSK
- “Farmaco immunologico” – Gardasil 9® di MSD
- “Real World Evidence” – Gilenya® di Novartis
Il Comitato scientifico indipendente, presieduto dal professor Pier Luigi Canonico dell’Università degli Studi del Piemonte Orientale “Amedeo Avogadro”, ha anche assegnato una menzione speciale a Zepatier®di MSD per la categoria “Farmaco di sintesi chimica”.
Il Premio per la Ricerca clinica o Sperimentale riservato ai giovani ricercatori ha visto la vittoria ex aequo di Matteo Di Minno (Dipartimento di Scienze biomediche avanzate – Università di Napoli “Federico II”) e Irene Paterniti (Dipartimento di Scienze chimiche, biologiche, farmaceutiche ed ambientali – Università degli Studi di Messina).
“Ogni anno ci chiediamo se le candidature al Premio saranno superiori per qualità e numero a quelle delle edizioni precedenti. Quest’anno non siamo rimasti delusi; abbiamo ricevuto 60 candidature da parte di giovani ricercatori; inoltre ben 10 farmaci sono entrati nella rosa dei possibili vincitori finali“, ha commentato il professor Canonico nell’annunciare i vincitori. Alla premiazione dei vincitori è intervenuto anche il presidente dell’Agenzia italiana del farmaco, Stefano Vella – già membro del Comitato scientifico del Premio Galeno fino ad aprile 2017, quando ha assunto l’incarico istituzionale in Aifa -, che ha sottolineato il rigore scientifico e l’assoluta indipendenza di valutazione che caratterizza l’edizione italiana del Premio.
Il 2017 segna anche la 25esima edizione del Premio Galeno Italia: un compleanno in onore del quale è stato istituito il Premio speciale riservato esclusivamente ai farmaci già vincitori in una delle precedenti edizioni italiane del Galeno. Premio che ha valutato la “Real World Evidence (RWE)”, ossia il complesso di studi post-approvai in grado di confermare o ridefinire l’efficacia e la sicurezza di un farmaco nel contesto della normale pratica clinica.
Riportiamo di seguito le motivazioni che hanno portato all’assegnazione dei Premi per le diverse categorie:
Premio “Farmaco di sintesi chimica”: Ocaliva® (acido obeticolico) “Il farmaco è molto innovativo sia dal punto di vista del meccanismo d’azione sia dal punto di vista terapeutico. Il meccanismo d’azione, diverso e complementare a quello dell’acido ursodesossicolico, consente all’acido obeticolico di modulare in maniera più diretta ed efficace i meccanismi molecolari e cellulari alla base della colangite biliare primitiva. Le malattie biliari in generale sono sempre state orfane di farmaci veramente efficaci. A questo riguardo, la disponibilità dell’acido ursodesossicolico ha rappresentato un importante avanzamento, pur non consentendo una gestione terapeutica efficace della colangite biliare primitiva e di altre patologie correlate, per le quali l’acido obeticolico sembra invece rappresentare una risposta più attendibile e promettente”. |
Premio “Farmaco biologico”: Praxbind® (idarucizumab) “Il grado di originalità e innovazione di questa molecola è molto elevato. È il primo e attualmente l’unico farmaco in grado di neutralizzare specificamente una molecola anticoagulante orale, offrendo ai medici uno strumento terapeutico aggiuntivo ed estremamente mirato per i pazienti trattati con dabigatran etexilato. I dati clinici post-marketing di dabigatran etexilato hanno infatti evidenziato un rischio di sanguinamenti digestivi in pazienti trattati con questo farmaco. Idarucizumab si rivela molto utile nei pazienti che necessitano di un intervento chirurgico urgente, e ha un impatto sulla sopravvivenza di una frazione di pazienti in terapia anticoagulante. I dati disponibili mostrano una buona tollerabilità, considerando che il suo impiego avviene in acuto.” |
Premio “Farmaco orfano”: Strimvelis® “Strimvelis costituisce un’esperienza di riferimento per tutte le future esperienze di terapia genica. Aumenta in modo significativo la possibilità di trattare la ADA-SCID, patologia genetica rara molto severa, ad incidenza pediatrica. Per i pazienti privi di donatore compatibile le opzioni di trattamento sono limitate e gli outcome di sopravvivenza scarsi. Strimvelis rappresentauna nuova opzione di trattamento per questi pazienti ed evita il rischio di rigetto, in quanto Strimvelis impiega le cellule del paziente stesso. Il dossier di candidatura, puntuale ed esaustivo, mantiene nel contenuto l’ansia e il rigore del ricercatore, la partecipazione alla ricerca dei familiari dei pazienti, l’impegno e la generosità dell’investitore e dell’industria.” |
Premio “Farmaco immunologico”: Gardasil 9® “L’originalità e l’innovazione di Gardasil 9 risiedono nel fatto che ad oggi è il vaccino con la più ampia copertura, essendo 9-valente e quindi costituito dai 9 tipi di HPV che maggiormente determinano lesioni precancerose e tumori benigni e maligni. L’innovazione del vaccino 9-valente, grazie alla sua efficacia e alla protezione offerta, molto più elevata rispetto allo standard vaccinale oggi disponibile, consentirà alle autorità sanitarie di proteggere le generazioni future di uomini e donne dalle infezioni da HPV, dalle lesioni precancerose e dai tumori correlati, che per alcune forme hanno una letalità elevata e sono altamente invalidanti. L’impatto per il singolo, oltre che per la collettività, sarà importante, in quanto eviterà il dramma della malattia oncologica e della sofferenza associata. Pertanto il vaccino Gardasil 9 potrebbe limitare non solo i costi socio-economici diretti, quali quelli per le spese mediche, ma anche i costi indiretti, determinando un miglioramento della qualità della vita in entrambi i sessi. L’impatto sociale è elevato e gli studi clinici a supporto sono di elevata qualità.” |
Premio “Real World Evidence” – Gilenya® (fingolimod) “Fingolimod ha rappresentato un progresso nel trattamento della malattia, influendo sulla qualità della vita e le potenzialità lavorative di molti pazienti. Da quando è stato messo per la prima volta in commercio negli, nel 2010, l’evidenza che si è accumulata dall’uso nella pratica clinica (Real World Evidence) è estensiva. L’esposizione mondiale corrisponde ormai a 204.000 pazienti trattati. Nel contesto di tale ampia casistica di pratica clinica reale con fingolimod, è stato generato un amplissimo numero di pubblicazioni, che hanno confermato nella pratica clinica il profilo di efficacia e di sicurezza di fingolimod precedentemente emersi dagli studi registrativi.” |
“Menzione speciale” tra i farmaci di sintesi chimica – Zepatier® (elbasvir/ grazoprevir)“L’innovatività di Zepatier è legata al profilo farmacodinamico e farmacocinetico del farmaco, ed è in linea con l’intensa ricerca nel settore che ha portato negli ultimi anni all’introduzione dei nuovi antivirali ad azione diretta (DAA) in grado di determinare, con meccanismo sinergico e buona tollerabilità, la risoluzione dell’infezione in un numero sempre maggiore di pazienti HCV e di genotipi. Il costo elevato dei DAA ha rappresentato un importante problema di sostenibilità per il Ssn. Il profilo farmacologico globale di Zepatier, inclusa la ridotta durata della terapia, è stato considerato positivamente per il rapporto costo-efficacia, soprattutto se usato con priorità nei pazienti meno trattabili: quelli con malattia renale di stadio avanzato, co-infezione HIV-HCV, malattie ematologiche ereditarie e tossicodipendenti in terapia sostitutiva con oppioidi. La possibilità di eradicazione dell’HCV migliora la qualità di vita di pazienti e care-givers e riduce anche il rischio di contagio, traducendosi in un beneficio a lungo termine anche a livello della società. Nella fase di sviluppo clinico del farmaco hanno partecipato, come sperimentatori, diversi gruppi italiani.” |
