Lumacaftor/ivacaftor per la fibrosi cistica nei pazienti con due copie della mutazione F508del arriva in Italia. È il primo farmaco impiegato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) in questi pazienti.
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Vertex annuncia di aver raggiunto un accordo con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il rimborso di Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor), il primo farmaco per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
L’accordo è stato pubblicato online in Gazzetta Ufficiale (Determina n.1212/2017 del 26 giugno 2017). È in vigore per essere implementato dalle autorità sanitarie regionali.
«Siamo lieti di aver raggiunto un accordo che riconosca il valore clinico di Orkambi e la necessità di continuare a investire in innovazione, a beneficio delle persone con FC che stanno ancora aspettando una terapia in grado di trattare la causa alla base della malattia – dichiara Giacomo Baruchello, Italian Country Manager di Vertex. – La FC è una malattia progressiva, quindi ogni singolo giorno ha un valore importante per i pazienti. Abbiamo già iniziato a collaborare con le autorità regionali per implementare in modo rapido questo accordo nazionale, affinché tutti i pazienti eligibili possano avere accesso a Orkambi senza ritardi».
Orkambi viene attualmente rimborsato per tutti i pazienti eligibili in Austria, Danimarca, Germania, Irlanda, Lussemburgo e Stati Uniti. In Francia è a disposizione tramite un programma di accesso finanziato dal governo.
Vertex è impegnata attivamente in trattative relative al rimborso in molti altri Paesi, allo scopo di rendere Orkambi disponibile a tutte le persone che possono trarne beneficio.
L’evoluzione del trattamento della fibrosi cistica
Vincenzina Lucidi, responsabile dell’Unità Operativa Complessa di Fibrosi Cistica, Ospedale Pediatrico Bambin Gesù, Roma, spiega:
«I pazienti che hanno potuto iniziare la cura con le nuove molecole proseguono lo stesso modello di trattamento preventivo, curativo e di follow-up già in atto. Questo, infatti, è stato scelto in base all’interessamento dei loro organi ed apparati. L’approccio terapeutico alla malattia FC non si è modificato. Bisogna infatti tener conto del danno d’organo già presente, nonostante i buoni risultati delle nuove terapie. Ad esempio il paziente con insufficienza pancreatica necessita ancora dell’assunzione di enzimi digestivi per garantire l’adeguata nutrizione. Quello con danno polmonare bronchiectasico e colonizzazione batterica cronica deve continuare quotidianamente con la fisioterapia e le terapie farmacologiche. Queste sono necessarie a contenere l’infezione batterica cronica per rallentare l’evoluzione del danno (soprattutto per impedire gravi riacutizzazioni infettive che potrebbero essere fatali)».
«Quello che si sta lentamente modificando è la percezione di malattia letale. Siamo in presenza di ottimismo e fiducia, anche se non manca il timore di non ricevere in tempo la terapia con modulatori e/o potenziatori specifici per la mutazione genica di cui si è portatori – ricorda Vincenzina Lucidi. La prima rivoluzionaria strategia è stata l’applicazione negli ultimi 4 decenni di un modello di cura multidisciplinare con:
- costante coinvolgimento diretto dei pazienti e dei loro familiari,
- utilizzo di registri clinici di malattia,
- confronto continuo tra centri diversi dei risultati clinici».
«Ricordiamo che le due nuove molecole ivacaftor ed in particolare l’associazione lumacaftor/ivacaftor che nel Nord Europa e Nord America coprono circa il 50% dei pazienti, in Italia saranno utilizzate rispettivamente nel 5% e nel 25%» – sottolinea Vincenzina Lucidi.