Nella fibrosi cistica, il danno diretto o indiretto a polmoni, fegato e reni può determinare la grave insufficienza respiratoria, epatica e renale e, quindi, la necessità di trapianto d’organo.
Gli organi più frequentemente colpiti dalla fibrosi cistica sono i polmoni e il fegato; in secondo piano c’è l’eventuale interessamento renale, che però non è legato alla malattia, bensì ai danni indotti dalle terapie necessarie a controllare la malattia.
In occasione della Giornata nazionale trapianto e donazione organi e tessuti del 14 aprile 2019, Francesco Blasi, professore di Medicina Respiratoria dell’Università di Milano fa il punto sui trapianti nella fibrosi cistica e sulle nuove terapie:
«Il trapianto di fegato avviene nelle forme più gravi e interessa soprattutto i bambini, mentre quello di polmone avviene specialmente negli adulti. A volte, ma solo raramente, si va verso il trapianto renale. Nel mondo si svolgono circa 4000 trapianti polmonari ogni anno, di questi quelli per fibrosi cistica sono tra il 20 e il 25%. In Italia, nella fattispecie, sono 140 i trapianti l’anno, di questi circa il 35-40% sono di fibrosi cistica. Secondo una statistica effettuata nel nostro centro, dove vengono effettuati tra i 30 e i 40 interventi annui, circa il 60% dei trapianti polmonari è in pazienti con fibrosi cistica con una buona sopravvivenza a 5 anni».
«Nella fibrosi cistica, dopo l’intervento al polmone, si registra una sopravvivenza a 5 anni del 60-70%. Ma quella a 10 anni, invece, oscilla tra il 30 e il 40% – aggiunge Francesco Blasi. – Nel primo anno, inoltre, le infezioni sono la prima causa di mortalità, nel 30-40% dei casi. Dopo il primo anno, invece, è il rigetto cronico il principale agente di morte, ragione del 70-80% dei casi. Poi ci sono altre cause di morte, come i tumori, soprattutto di origine ematopoietica, che subentrano a distanza di qualche anno dal trapianto. Mentre la mortalità per infezioni colpisce il 20% dei pazienti trapiantati».
Terapie disponibili e in studio per contrastare il rigetto
«Per quanto riguarda la sopravvivenza in corso di trapianto stiamo facendo grandi passi avanti, con studi in corso che vanno a scoprire e ad affrontare le cause principali del rigetto. Abbiamo oggi a disposizione nuovi antibiotici, quindi nuove terapie. a non abbiamo ancora registrato un calo della mortalità, seppur sia migliorata la gestione della terapia. L’arrivo di nuovi antibiotici sicuramente consente un maggior controllo delle infezioni, ma la totale aderenza alla terapia è fondamentale. Tra i nuovi farmaci in arrivo, anche gli inibitori dell’elastasi neutrofila, uno degli enzimi che danneggia maggiormente il polmone» – conclude Francesco Blasi.
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