Come ogni anno, l’Agenzia europea dei medicinali ha pubblicato i dati relativi alle aziende che nel 2023 hanno beneficiato degli incentivi per lo sviluppo di farmaci destinati all’età pediatrica, ai sensi dell’art. 50(1) del regolamento europeo 1901/2006.
Il rapporto è basato sulle informazioni ottenute a fine 2023 da parte dei diversi uffici brevetti nazionali circa le estensioni di sei mesi dei certificati di protezione complementare. Gli sviluppatori che non risultavano aver completato il previsto Piano di indagine pediatrica (PIP) entro la data concordata o che non hanno presentato nei tempi il rapporto sulle misure differite hanno avuto l’opportunità di commentare le rispettive situazioni prima di essere considerati in infrazione.
I dati per il 2023
Le procedure di scientific advice (SA) e protocol assistance (PA) attivate nel 2023 in relazione allo sviluppo di prodotti pediatrici (anche in combinazione con medicinali per gli adulti) sono state in totale 151, in linea con quelle dell’anno precedente (146) e pari a circa un terzo (27,6%) rispetto al numero totale di procedure SA/PA senza risvolti pediatrici (546 in totale).
Per quanto riguarda l’estensione degli SPC, nel 2023 è stata ottenuta da una cinquantina di prodotti diversi. Nove medicinali orfani hanno potuto beneficiare dell’estensione di due anni dell’esclusiva di mercato, mentre due sono state le autorizzazioni al commercio per uso pediatrico (PUMA), relative rispettivamente a Pedmarqsi (sodio tiosolfato) per la prevenzione dell’ototossicità da chemioterapia con cisplatino e a Aqumeldi (enalapril maleato) per il trattamento dell’insufficienza cardiaca, in entrambi i casi per pazienti di meno di 18 anni.
Dopo la conclusione delle attività previste nei PIP e l’ottenimento dell’indicazione pediatrica, i titolari AIC hanno due anni di tempo per immettere i prodotti sul mercato. La rispondenza alle tempistiche previste è riportata nell’apposito registro pubblicato da EMA.
La richiesta di deroga alla presentazione di un PIP, inoltre, deve essere presentata entro il completamento degli studi di farmacocinetica nell’uomo. Il 2023 ha visto la presentazione di un totale di 128 Piani d’indagine pediatrica che hanno ricevuto opinione positiva da parte del comitato PDCO di EMA, a cui si aggiunge la concessione di 137 deroghe prodotto-specifiche. Le procedure con un ritardo di più di sei mesi sono state 46 sia per i PIP che per i full waiver.
