Un prodotto di terapia avanzata (ATMP) commercializzato come sperimentale ma utilizzato al di fuori di uno studio clinico, un fornitore non in grado di confermare che la terapia avanzata sia stata autorizzata da EMA o approvata per l’uso da parte dell’autorità nazionale competente del paese in cui risiede il paziente, o ancora benefici vantati potrebbero essere superiori a quelli dei trattamenti attualmente autorizzati (se disponibili) e non documentati nella letteratura clinica. Sono questi i segnali di allarme indicati in una nota pubblicata dal’Agenzia europea dei medicinali (EMA) e dagli Heads of Medicinal Agencies (HMA) in cui vengono approfonditi i pericoli legati all’utilizzo di terpaie avanzate non regolamentate.
La differenza con le ATMP regolamentate
Le terapie avanzate includono i prodotti di terapia genica e cellulare e quelli di medicina rigenerativa, incluse alcune terapie personalizzate preparate all’interno degli ospedali per i singoli pazienti. Il percorso europeo di approvazione prevede l’analisi del dossier regolatori da parte di EMA, secondo la procedura centralizzata. Le ATMP regolarmente autorizzate possono venire somministrate ai pazienti nell’ambito di studi clinici autorizzati dalle autorità nazionali competenti, che possono anche concedere particolari esenzioni per l’utilizzo ospedaliero sotto determinate condizioni.
La nota di EMA e HMA sottolinea come il ricorso a terapie avanzate che non rispettino pienamente questi criteri autorizzativi potrebbe mettere a rischio la salute dei pazienti e anche far incorrere in reati.
L’iniziativa delle autorità regolatorie fa seguito alla crescente presenza sul mercato di prodotti non regolati, commercializzati da singoli individui, aziende o cliniche direttamente al paziente, spesso attraverso canali social o siti web, senza evidenze a supporto della sicurezza ed efficacia del prodotto. La nota menziona ad esempio terapie commercializzate come cellule dendritiche in grado di attaccare i tumori. Le autorità regolatorie segnalano anche come la mancanza di controlli sulla produzione potrebbe comportare rischi di contaminazione, composizione inconsistente o problemi di conservazione, tutti fattori che potrebbero impattare gravemente sulla salute del paziente.
La richiesta al pubblico è di segnalare i casi sospetti alle autorità competenti del proprio paese. Il consiglio per pazienti e familiari è anche di consultare fonti ufficiali e affidabili, come ad esempio il sito di EMA, per verificare se un certo prodotto che gli venga offerto sia stato regolarmente autorizzato e per quale indicazione. È invece opportuno prestare attenzione alle pubblicità di ATMP presenti online o sui social, e prima di procedere un eventuale acquisto è sempre il caso di confrontarsi non solo con il proprio medico curante, ma di richiedere anche una seconda opinione sul trattamento che si sta considerando.
