Il piano di semplificazione normativa nel campo dello sviluppo dei medicinali ha fatto un passo avanti con la pubblicazione da parte dell’Agenzia europea dei medicinali di una bozza di Reflection paper mirata a esplorare le possibilità per migliorare lo sviluppo e la valutazione dei medicinali biosimilari, continuando a garantirne la rispondenza agli stringenti standard di sicurezza in vigore nell’UE. L’approccio proposto deriva dal Concept paper pubblicato nel 2024 e punta, in particolare, a ridurre la quantità di dati clinici richiesti per lo sviluppo e approvazione dei biosimilari. La bozza di reflection paper è in fase di consultazione pubblica; i commenti possono essere inviati fino al 30 settembre 2025 tramite il servizio online EUSurvey.
Il nuovo approccio proposto da EMA
Attualmente i medicinali biosimilari, analoghi di biologici già approvati e il cui brevetto sia scaduto, vengono autorizzati da EMA sulla base di studi di comparazione con il medicinale di riferimento. Tra gli obiettivi da dimostrare tramite tali studi vi sono la comparabilità degli aspetti di qualità della sostanza attiva usata nel biosimilare e nel prodotto di riferimento e la dimostrazione della sicurezza ed efficacia clinica tramite studi confirmatori.
La proposta di semplificazione messa a punto da EMA poggia sull’esperienza fin qui acquisita dall’Agenzia nella valutazione e approvazione di medicinali biosimilari e sui progressi fatti nello sviluppo di metodi analitici sempre più avanzati.
La bozza di reflection paper suggerisce, in particolare, che ai fini dell’approvazione di nuovi biosimilari potrebbero in futuro essere sufficienti dati che dimostrino la comparabilità strutturale e funzionale con il medicinale di riferimento. Sarebbero anche necessari dati comparativi di farmacocinetica.
L’indicazione è che potrebbe invece venire rivalutata la necessità di dati in vivo non-clinici e, almeno per i prodotti biologici meno complessi e con un meccanismo d’azione semplice e diretto, quella di studi dedicati di efficacia e sicurezza. Secondo EMA, queste semplificazioni potrebbero favorire l’accesso dei pazienti ai medicinali biosimilari, che trovano largo impiego in Europa e che possono rappresentare un settore importante per attrarre nuovi investimenti.
https://www.ema.europa.eu/en/news/streamlining-development-assessment-biosimilar-medicines
