La consultazione pubblica sul documento EMA/503781/2024 pubblicato dall’Agenzia europea dei medicinali (EMA) che illustra le raccomandazioni specifiche per i dati real-world derivanti dal quadro normativo Data Quality Framework (DQF) approvato da comitato CHMP, è aperta fino al prossimo 31 gennaio 2025.
Tale quadro normativo viene applicato dalle autorità regolatorie facenti parte del Network regolatorio europeo per i medicinali (EMRN) al fine di definire i principi, i concetti e le definizioni applicabili ad ampio raggio agli insiemi di dati utilizzati in ambito regolatorio. Il DQF fornisce anche esempi e chiarimenti sugli elementi necessari a caratterizzare, valutare e assicurare la qualità dei dati nei contesti regolatori.
Il quadro RW-DQF descritto dal documento è indirizzato in primo luogo ai membri del network EMRN, oltre che agli altri attori coinvolti nel processo, tra cui la rete DARWIN EU, l’industria farmaceutica, le contract research organisation, l’accademia e i detentori dei dati.
Il documento pubblicato da EMA è stato redatto in collaborazione con i progetti Towards European Health Data Space (TEHDAS) e QUANTUM (The Health Data Quality label), al fine di mantenere una consistenza di approccio rispetto allo Spazio europeo dei dati sanitari.
Le specificità dei dati del mondo reale
La qualità dei dati real-world, provenienti da contesti reali di utilizzo dei medicinali, è un elemento che sta acquisendo sempre maggiore importanza per mettere a disposizione degli enti regolatori evidenze di prima mano sull’utilizzo dei farmaci da utilizzare per le loro valutazioni. Il quadro DQF, inoltre, fornisce indicazioni circa la valutazione della pertinenza di tali dati rispetto a specifiche domande di ricerca basate su metrica DQ.
I dati real-world sono definiti nel documento come i dati che descrivono le caratteristiche del paziente all’interno della normale pratica clinica, compresi i trattamenti e gli esiti che ne derivano. In senso più ampio, i dati del mondo reale identificano tutti quei dati catturati nelle cure di routine e al di fuori delle sperimentazioni cliniche, in riferimento al soggetto, alla malattie, alle terapie messe in atto, alle interazioni col sistema sanitario e ai fattori sociali e ambientali che possono influenzarne lo stato di salute.
Dopo un’introduzione sulle considerazioni più importanti in tema di qualità dei dati real-world, il documento di EMA evidenzia le raccomandazioni dell’Agenzia su come approcciare la caratterizzazione dei sistemi e dei processi che vi sottendono. Altri capitoli affrontano i temi delle metriche utilizzate per valutare le dimensioni della qualità dei dati e come valutare quest’ultima rispetto alla specifica domanda di ricerca.
