L’ultimo rapporto sull’andamento del settore delle terapie avanzate pubblicato dalla Alliance for Regenerative Medicine, relativo ai dati dell’ultimo trimestre 2024 (link), indica che gli Stati Uniti rappresentano ancora la regione preferita per l’approvazione regolatoria di questi approcci terapeutici innovativi. Sono stati infatti nove i prodotti approvati negli USA nel 2024, tra terapie geniche e cellulari, contro i due dell’Unione europea (una terapia genica per l’emofilia di tipo B e una terapia di editing genomico CRISPR/Cas9 per la beta-talassemia e l’anemia falciforme).
L’Europa segna il passo anche sul fronte degli sviluppatori di terapie avanzate, del numero di studi clinici e di investimenti nel settore, non solo rispetto agli Stati Uniti ma anche dell’area Asia-pacifico. Relativamente al Q3 2024, ad esempio, il rapporto ARM riporta 363 studi clinici sul territorio europeo, a fronte di quasi mille negli USA e poco meno di novecento in Asia-Pacifico. Gli investimenti europei, sempre per il Q3 2024, sono ammontati a 0,3 miliardi di dollari in Europa, contro $1,6 mld negli Usa e $1,1 mld in Asia-pacifico.
Le principali novità in arrivo
Sul piano tecnologico, molte sono le novità che si preannunciano per i prossimi anni nel campo delle terapie avanzate, a partire dai primi progetti di terapia genica in vivo con approccio CAR o CRISPR. Anche altre modalità di editing genomico stanno facendo progressi all’interno delle pipeline, come ad esempio le tecniche di prime editing (che permette grsazie a una molecola di pegRNA di correggere difetti della sequenza nucleotidica) e quelle di editing epigenetico. Queste ultime, in particolare, si propongono quale potenziale metodo per modulare e controllare l’espressione genica senza intervenire sulla sequenza del DNA, ma sfruttando piuttosto l’azione di attivazione/disattivazione dei geni svolta da particolari sostanze chimiche.
Il 2024 ha visto anche l’approvazione delle prime de terapie cellulari adottive per il trattamento di alcuni tipi di tumori solidi, in particolare il melanoma metastatico e il sarcoma sinoviale. In altre aree terapeutiche, il rapporto ARM segnala i risultati positivi ottenuti in uno studio clinico volto a ripristinare l’udito in pazienti pediatrici sordi. Dati incoraggianti sono anche stati ottenuti in uno studio su pazienti ciechi per mutazioni del gene CEP290 (responsabile della malattia amaurosi congenita di Leber, LCA1) condotto con una tecnologia CRISPR/Cas9 che punta a modificare modificare il DNA delle cellule della retina.
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