L’Agenzia Europea per i Medicinali ha acconsentito di esaminare la richiesta di commercializzazione per KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della ipofosfatemia X-linked (XLH).
Ultragenyx Pharmaceutical e Kyowa Kirin International hanno annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato di esaminare la richiesta riguardante la commercializzazione (MAA) di KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della Ipofosfatemia X-linked (XLH).
La richiesta è stata depositata e accolta a fine 2016.
Ultragenyx e Kyowa Hakko Kirin hanno stretto un accordo di collaborazione e di licenza nell’agosto 2013 per sviluppare e commercializzare il KRN23.
«Sulla base dei risultati positivi emersi da diversi studi su pazienti pediatrici e adulti con XLH, stiamo cercando di ottenere l’autorizzazione alla commercializzazione al fine di accelerare l’accesso dei pazienti a questa terapia» – ha dichiarato Emil D. Kakkis, MD, Ph.D., Chief Executive Officer e presidente di Ultragenyx.
KRN23
KRN23 è un anticorpo ricombinante sperimentale monoclonale IgG1 umano diretto contro l’ormone fosfaturico FGF23 (fattore di crescita dei fibroblasti 23).
È stato scoperto da Kyowa Hakko Kirin e sviluppato da Ultragenyx e Kyowa Hakko Kirin per trattare la XLH e l’osteomalacia neoplastica TIO, patologie caratterizzate da eccesso di attività di FGF23.
KRN23 è stato progettato per legarsi al FGF23 e, di conseguenza, inibirne l’eccessiva attività biologica. Bloccando l’eccesso di FGF23 nei pazienti con XLH e TIO, KRN23 aumenta il riassorbimento di fosfato del rene e aumenta la produzione di vitamina D, che migliora l’assorbimento intestinale di fosfato e di calcio.
Sono in corso degli studi di fase III su adulti e fase II e III in pazienti pediatrici con XLH.
KRN23, inoltre, è in fase di sviluppo per la osteomalacia neoplastica (TIO), una malattia caratterizzata da tumori in genere benigni che producono livelli eccessivi di FGF23 e che può portare a grave osteomalacia, fratture, dolori muscolari e ossei e debolezza muscolare.
Ipofosfatemia X-Linked (XLH)
La XLH è un disturbo del metabolismo del fosfato causato dalla perdita di fosfato attraverso le urine che porta a grave ipofosfatemia. Questa determina un’inadeguata mineralizzazione delle ossa che porta a parecchie anomalie, tra le quali:
- rachitismo,
- progressivo incurvamento delle gambe,
- osteomalacia,
- dolore osseo,
- andatura ondeggiante,
- bassa statura,
- insufficienza motoria,
- debolezza muscolare,
- frequenti pseudofratture,
- stenosi spinale,
- entesopatia,
- osteoartrite.
La XLH è la forma ereditaria più comune di rachitismo (fragilità e indebolimento delle ossa), che viene ereditata come carattere dominante X-linked e che colpisce maschi e femmine.
La maggior parte dei pazienti pediatrici e alcuni pazienti adulti sono curati utilizzando terapie che prevedono l’assunzione di fosfato per via orale e di vitamina D attiva (calcitriolo). Tali terapie richiedono più dosi suddivise nell’arco della giornata e il monitoraggio dei potenziali rischi quali nefrocalcinosi, ipercalciuria e iperparatiroidismo.
«L’Ipofosfatemia X-linked è una condizione debilitante che provoca dolori e sofferenze cronicizzanti ai malati, per i quali attualmente non esistono trattamenti approvati in grado di agire sulle cause scatenanti – ha detto Tom Stratford, presidente e CEO di KKI. – Come Kyowa Hakko Kirin stiamo mettendo il massimo impegno nel contribuire alla salute e al benessere delle persone in tutto il mondo grazie ai progressi nella scienza e nella tecnologia. Richiedendo l’autorizzazione stiamo compiendo un passo significativo verso il miglioramento della vita dei pazienti che soffrono di ipofosfatemia X-linked».
