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Tag: mutazione nonsense

Malattie genetiche

Fibrosi cistica

L'escrezione di muco troppo denso causa difetti a carico di diversi organi
Richiesta all'EMA per ulteriore indicazione terapeutica

Ataluren per fibrosi cistica nmCF

L'EMA ha accettato la presentazione della documentazione a supporto della domanda di indicazione per fibrosi cistica causata da mutazione nonsense

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